2024年8月21日，国际期刊《The New England Journal of Medicine》发表了题为“Belzutifan versus Everolimus for Advanced Renal-Cell Carcinoma”的研究论文。
文中介绍了在一项 3 期、多中心、开放标签、主动对照试验中，招募了746名先前接受过免疫检查点和抗血管生成治疗的晚期透明细胞肾细胞癌患者，以 1：1 的比例随机分配他们接受 120 mg Belzutifan 或 10 mg 依维莫司口服，最终获得的试验数据。
临床试验结果
共有 374 名参与者被分配到 Belzutifan，372 名参与者被分配到依维莫司组。在第一次中期分析（中位随访，18.4 个月）中，两组的中位无进展生存期为 5.6 个月;在 18 个月时，Belzutifan 组 24.0% 的参与者和依维莫司组 8.3% 的参与者存活且无进展 （双侧 P=0.002，符合预先设定的显着性标准）。Belzutifan 组有 21.9% 的参与者 （95% [CI]，17.8 至 26.5），依维莫司组有 3.5% （95% CI，1.9 至 5.9） （P<0.001，符合预先设定的显着性标准）。在第二次中期分析（中位随访，25.7 个月）中，belzutifan 组的中位总生存期为 21.4 个月，依维莫司组为 18.1 个月;18 个月时，分别为 55.2% 和 50.6% 的参与者存活（死亡风险比，0.88;95% CI，0.73 至 1.07;双侧 P=0.20，未达到预先设定的显著性标准）。belzutifan 组 61.8% 的参与者 （5 级，3.5%） 和 62.5% 的依维莫司组 （5 级，5.3%） 发生任何原因的 3 级或更高级别的不良事件。不良事件分别导致 5.9% 和 14.7% 的参与者停止治疗。
临床试验结论
Belzutifan 在既往接受过免疫检查点和抗血管生成治疗的晚期透明细胞肾细胞癌参与者的无进展生存期和客观反应方面显示出优于依维莫司的显着益处。
